WIE FUNKTIONIEREN KLINISCHE STUDIEN?

Wie funktionieren klinische Studien und wer kann teilnehmen?

Klinische Studien sind Forschungsstudien, die darauf abzielen, festzustellen, ob eine medizinische Strategie, Behandlung oder ein medizinisches Gerät für die Verwendung oder den Verzehr durch Menschen sicher ist.

Diese Studien können auch bewerten, wie effektiv ein medizinischer Ansatz für bestimmte Erkrankungen oder Personengruppen ist.

Insgesamt erweitern sie das medizinische Wissen und liefern zuverlässige Daten, um Entscheidungen und Richtlinien im Gesundheitswesen zu unterstützen.

Um die Sicherheit der Teilnehmer zu gewährleisten, beginnen die Studien mit kleinen Gruppen und untersuchen, ob eine neue Methode schädliche oder unbefriedigende Nebenwirkungen verursacht. Dies liegt daran, dass eine Technik, die in einem Labor oder bei Tieren erfolgreich ist, für den Menschen möglicherweise nicht sicher oder wirksam ist.

Schnelle Fakten zu klinischen Studien

In klinischen Studien soll herausgefunden werden, ob eine medizinische Strategie, Behandlung oder ein medizinisches Gerät für den Menschen sicher und wirksam ist.
Die Studien bestehen aus vier Phasen und können sich auf folgende Themen konzentrieren: Behandlung, Prävention, Diagnose, Screening, unterstützende Pflege, Forschung im Gesundheitswesen und Grundlagenforschung.
Ein Forschungsteam wird wahrscheinlich aus Ärzten, Krankenschwestern, Sozialarbeitern, Angehörigen der Gesundheitsberufe, Wissenschaftlern, Datenmanagern und Koordinatoren für klinische Studien bestehen.
Die Teilnahme kann sowohl Risiken als auch Vorteile mit sich bringen.Die Teilnehmer müssen das Dokument mit der Einverständniserklärung lesen und unterschreiben, bevor sie an einer Studie teilnehmen können.
Risiken werden kontrolliert und überwacht, aber aufgrund der Art der medizinischen Forschungsstudien sind einige Risiken unvermeidbar.

Was sind klinische Studien?

Der Hauptzweck klinischer Studien ist die Forschung. Studien sollen das medizinische Wissen in Bezug auf die Behandlung, Diagnose und Prävention von Krankheiten oder Zuständen erweitern.

Studien folgen strengen wissenschaftlichen Standards und Richtlinien, die darauf abzielen:

Teilnehmer schützen
liefern zuverlässige und genaue Ergebnisse

Klinische Studien am Menschen finden in der Endphase eines langen, systematischen und gründlichen Forschungsprozesses statt.

Der Prozess beginnt oft in einem Labor, in dem neue Konzepte entwickelt und getestet werden.

Durch Tierversuche können Wissenschaftler sehen, wie sich der Ansatz auf einen lebenden Körper auswirkt.

Schließlich werden Tests am Menschen in kleinen und dann größeren Gruppen durchgeführt.

Versuche können durchgeführt werden, um:

Bewerten Sie eine oder mehrere Behandlungsinterventionen für eine Krankheit, ein Syndrom oder einen Zustand, z. B. Medikamente, Medizinprodukte oder Ansätze für Operationen oder Therapien
Bewerten Sie Möglichkeiten zur Vorbeugung einer Krankheit oder eines Zustands, z. B. durch Medikamente, Impfstoffe und Änderungen des Lebensstils
Bewerten Sie eine oder mehrere Diagnosemaßnahmen, mit denen eine bestimmte Krankheit oder ein bestimmter Zustand identifiziert oder diagnostiziert werden kann
Untersuchen Sie Identifikationsmethoden zum Erkennen eines Zustands oder von Risikofaktoren für diesen Zustand
Entdecken Sie unterstützende Pflegeverfahren, um den Komfort und die Lebensqualität von Menschen mit chronischen Krankheiten zu verbessern

Das Ergebnis einer klinischen Studie kann feststellen, ob eine neue medizinische Strategie, Behandlung oder ein neues Gerät:

wirkt sich positiv auf die Prognose des Patienten aus
verursacht unvorhergesehenen Schaden
hat keine positiven oder negativen Auswirkungen

Klinische Studien können wertvolle Informationen über die Kostenwirksamkeit einer Behandlung, den klinischen Wert eines diagnostischen Tests und die Verbesserung der Lebensqualität durch eine Behandlung liefern.

Arten von klinischen Studien

Alle klinischen Studien haben einen primären Zweck. Diese können in folgende Kategorien unterteilt werden:

Behandlung: Testen neuer Behandlungen, neuer Arzneimittelkombinationen oder neuer Ansätze für Operationen oder Therapien
Prävention: Untersuchung von Möglichkeiten zur Verbesserung der Prävention oder des Wiederauftretens von Krankheiten, beispielsweise durch Medikamente, Vitamine, Impfstoffe, Mineralien und Änderungen des Lebensstils
Diagnose: Suche nach verbesserten Testtechniken und -verfahren zur Diagnose von Krankheiten und Zuständen
Screening: Testen der besten Methode zur Identifizierung bestimmter Krankheiten oder Gesundheitszustände
Unterstützende Betreuung: Untersuchung von Verfahren zur Verbesserung des Komforts und der Lebensqualität von Patienten mit chronischer Erkrankung
Forschung im Gesundheitswesen: Bewertung der Bereitstellung, des Prozesses, des Managements, der Organisation oder der Finanzierung der Gesundheitsversorgung
Grundlagenforschung: Untersuchung der Funktionsweise einer Intervention

Warum sind klinische Studien wichtig?

Klinische Studien helfen, die medizinische Versorgung zu verbessern und voranzutreiben. Die Studien liefern Fakten, die zur Verbesserung der Patientenversorgung verwendet werden können.

Klinische Forschung wird nur durchgeführt, wenn den Ärzten Elemente wie:

ob ein neuer Ansatz beim Menschen effektiv funktioniert und sicher ist
Welche Behandlungen oder Strategien wirken bei bestimmten Krankheiten und Personengruppen am erfolgreichsten?

Verschiedene Elemente sind an der Einrichtung, Durchführung und Nachverfolgung einer klinischen Studie beteiligt.

Protokoll für klinische Studien

Ein Protokoll ist die schriftliche Beschreibung einer klinischen Studie. Es enthält die Ziele, das Design, die Methoden, den wissenschaftlichen Hintergrund und statistische Informationen der Studie.

Ein Versuch folgt einem umfassenden Plan oder Protokoll. Ein Protokoll ist die schriftliche Beschreibung einer klinischen Studie.

Es enthält die Ziele, das Design und die Methoden der Studie, den relevanten wissenschaftlichen Hintergrund und statistische Informationen.

Wichtige Informationen können sein:

die Anzahl der Teilnehmer
Wer ist zur Teilnahme berechtigt?
Welche Tests werden wie oft durchgeführt?
Arten der zu sammelnden Daten
die Länge der Studie
detaillierte Informationen zum Behandlungsplan

Voreingenommenheit vermeiden

Die Forscher müssen Maßnahmen ergreifen, um Verzerrungen zu vermeiden.

Bias bezieht sich auf menschliche Entscheidungen oder andere Faktoren, die nicht mit dem Protokoll zusammenhängen, aber die Ergebnisse der Studie beeinflussen können.

Schritte, die helfen können, Verzerrungen zu vermeiden, sind Vergleichsgruppen, Randomisierung und Maskierung.

Vergleichsgruppen

Die meisten klinischen Studien verwenden Vergleichsgruppen, um medizinische Strategien und Behandlungen zu vergleichen. Die Ergebnisse zeigen, ob eine Gruppe ein besseres Ergebnis als die andere hat.

Dies wird normalerweise auf zwei Arten durchgeführt:

Eine Gruppe erhält eine bestehende Behandlung für eine Erkrankung und die zweite Gruppe erhält eine neue Behandlung. Die Forscher vergleichen dann, welche Gruppe bessere Ergebnisse erzielt.
Eine Gruppe erhält eine neue Behandlung und die zweite Gruppe erhält ein Placebo, ein inaktives Produkt, das dem Testprodukt ähnelt.

Randomisierung

Klinische Studien mit Vergleichsgruppen verwenden häufig Randomisierung. Die Teilnehmer werden eher zufällig als nach Wahl in Vergleichsgruppen eingeteilt. Dies bedeutet, dass alle während eines Versuchs festgestellten Unterschiede auf die verwendete Strategie zurückzuführen sind und nicht auf bereits bestehende Unterschiede zwischen den Teilnehmern.

Maskieren oder Blenden

Das Maskieren oder Verblenden hilft, Verzerrungen zu vermeiden, indem weder die Teilnehmer noch die Forscher darüber informiert werden, welche Behandlung die Teilnehmer erhalten werden.

Single Blind: Dies ist der Fall, wenn entweder die Teilnehmer oder die Forscher nicht wissen, welche Gruppe welche ist.

Doppelblind: Dies ist der Fall, wenn sowohl Teilnehmer als auch Forscher nichts davon wissen.

Störfaktoren

Ein Störfaktor kann die wahre Beziehung zwischen zwei oder mehr Merkmalen verzerren.

Zum Beispiel könnte man schließen, dass Menschen, die einen Zigarettenanzünder tragen, eher an Lungenkrebs erkranken, weil das Tragen eines Feuerzeugs Lungenkrebs verursacht. Rauchen ist in diesem Beispiel ein Störfaktor.

Menschen, die einen Zigarettenanzünder tragen, sind eher Raucher, und Raucher entwickeln häufiger Lungenkrebs, aber einige Menschen tragen möglicherweise einen Feuerzeug für andere Zwecke.

Wenn dies nicht berücksichtigt wird, kann dies zu falschen Schlussfolgerungen führen.

Wer ist im Forschungsteam?

Ein Hauptprüfer, der normalerweise ein Arzt ist, wird jede klinische Studie leiten.

Das Forschungsteam kann Folgendes umfassen:

Ärzte
Krankenschwestern
Sozialarbeiter
medizinische Fachkräfte
Wissenschaftler
Datenmanager
Koordinatoren für klinische Studien

Wo werden klinische Studien durchgeführt?

Der Ort hängt von der Art des Studiums und der Organisation ab.

Einige gängige Standorte sind:

Krankenhäuser
Universitäten
medizinische Zentren
Arztpraxen
Gemeinschaftskliniken
Bundesfinanzierte und von der Industrie finanzierte Forschungsstandorte

Wie lange dauern Versuche?

Dies hängt unter anderem davon ab, was untersucht wird. Einige Versuche dauern Tage, während andere jahrelang andauern.

Vor der Anmeldung zu einer Testversion wird den Teilnehmern mitgeteilt, wie lange sie voraussichtlich dauern wird.

Entworfen und Organisation

Es gibt verschiedene Arten von Studien und verschiedene Arten, sie zu organisieren. Hier sind einige Studientypen.

Beobachtende Studien

Kohortenstudien und Fallkontrollstudien sind Beispiele für Beobachtungsstudien.

Kohortenstudie

Eine Kohortenstudie ist eine Beobachtungsstudie, in der die Teilnehmer ausgewählt und rechtzeitig weiterverfolgt werden, um festzustellen, wie wahrscheinlich es ist, dass sich innerhalb der Gruppe eine Krankheit entwickelt.

Eine Kohortenstudie ist eine Beobachtungsstudie, in der die Studienpopulation oder Kohorte ausgewählt wird.

Informationen werden gesammelt, um festzustellen, welche Themen entweder:

ein besonderes Merkmal, wie beispielsweise eine Blutgruppe, von der angenommen wird, dass sie mit der Entwicklung der betreffenden Krankheit zusammenhängt
Exposition gegenüber einem Faktor, der mit einer Krankheit verbunden sein kann, z. B. Zigarettenrauchen

Eine Person könnte ausgewählt werden, weil sie raucht. Sie können dann rechtzeitig nachverfolgt werden, um zu sehen, wie wahrscheinlich es ist, dass sie im Vergleich zu anderen Menschen eine Krankheit entwickeln.

Diese Art von Studie wird verwendet, um die Auswirkungen vermuteter Risikofaktoren zu untersuchen, die nicht experimentell kontrolliert werden können, wie z. B. die Auswirkungen des Rauchens auf Lungenkrebs.

Die Hauptvorteile von Kohortenstudien sind:

Die Exposition wird vor dem Ausbruch der Krankheit gemessen und ist daher hinsichtlich der Krankheitsentwicklung wahrscheinlich unvoreingenommen.
Seltene Expositionen können durch geeignete Auswahl von Studienkohorten untersucht werden.
Für jede Exposition können mehrere Endpunkte - oder Krankheiten - untersucht werden.
Die Inzidenz von Krankheiten kann sowohl in exponierten als auch in nicht exponierten Gruppen berechnet werden.

Die Hauptnachteile von Kohortenstudien sind:

Sie sind in der Regel teuer und zeitaufwändig, insbesondere wenn sie prospektiv durchgeführt werden, was bedeutet, dass sie sich weiterentwickeln.
Änderungen sowohl des Expositionsstatus als auch der diagnostischen Kriterien im Laufe der Zeit können die Klassifizierung von Personen nach Exposition und Krankheitsstatus beeinflussen.
Das abgeschlossene Ergebnis kann zu Informationsverzerrungen führen, da der Expositionsstatus des Probanden bekannt ist.
Verluste bei der Nachverfolgung können zu Selektionsverzerrungen führen.

Fallkontrollstudien

Eine Fall-Kontroll-Studie kann Risikofaktoren für eine bestimmte Erkrankung unterscheiden.

Forscher vergleichen Menschen mit einer Krankheit und solche ohne. Sie arbeiten rückwärts durch die Zeit und identifizieren, wie sich die beiden Gruppen unterscheiden.

Fall-Kontroll-Studien sind immer retrospektiv - rückblickend -, da sie mit dem Ergebnis beginnen und dann zurückverfolgen, um die Exposition zu untersuchen.

Die Hauptvorteile von Fall-Kontroll-Studien sind:

Ergebnisse können schnell erhalten werden.
Die Studie kann mit einem Minimum an Finanzmitteln oder Sponsoring durchgeführt werden.
Sie sind effizient für die Untersuchung seltener Krankheiten oder Krankheiten mit einer langen Induktionszeit.
Eine Vielzahl möglicher Risikofaktoren kann untersucht werden.
Mehrfachbelichtungen können untersucht werden.
Sie erfordern nur wenige Studienfächer.

Die Hauptnachteile von fallkontrollierten Studien sind:

Inzidenzdaten können nicht generiert werden.
Sie unterliegen Vorurteilen.
Es kann schwierig sein, genaue, unvoreingenommene Messungen früherer Expositionen zu erhalten, wenn die Aufzeichnungen unzureichend oder unzuverlässig sind. Dies wird als Information Bias bezeichnet.
Die Auswahl der Steuerelemente kann problematisch sein. Dies kann zu einer Auswahlverzerrung führen.
Die chronologische Abfolge zwischen Exposition und Krankheit kann schwer zu identifizieren sein.
Sie eignen sich nicht zur Untersuchung seltener Expositionen, es sei denn, die Exposition ist für einen großen Prozentsatz der Fälle verantwortlich.

Verschachtelte Fall-Kontroll-Studie

In einer verschachtelten Fall-Kontroll-Studie stammen die Gruppen - Fälle und Kontrollen - aus derselben Studienpopulation oder Kohorte.

Wenn die Kohorte weiterverfolgt wird, werden die auftretenden Fälle zu den „Fällen“ in der Fall-Kontroll-Studie. Die nicht betroffenen Teilnehmer der Kohorte werden zu „Kontrollen“.

Verschachtelte Fall-Kontroll-Studien sind im Vergleich zu einer Kohortenstudie kostengünstiger und weniger zeitaufwendig.

Inzidenz- und Prävalenzraten der Krankheit können gelegentlich aus einer verschachtelten Fall-Kontroll-Kohortenstudie prognostiziert werden. Dies ist aus einer einfachen Fall-Kontroll-Studie nicht möglich, da die Gesamtzahl der exponierten Personen und die Nachbeobachtungszeiten in der Regel unbekannt sind.

Die Hauptvorteile verschachtelter Fall-Kontroll-Studien sind:

Effizienz: Nicht alle Teilnehmer der Kohorte benötigen diagnostische Tests.
Flexibilität: Sie ermöglichen das Testen von Hypothesen, die bei der Planung der Kohorte nicht erwartet wurden.
Reduzierung der Selektionsverzerrung: Fälle und Kontrollen werden aus derselben Population beprobt.
Reduzierung der Informationsverzerrung: Die Exposition gegenüber Risikofaktoren kann beurteilt werden, wenn der Prüfer blind für den Fallstatus ist.

Der Hauptnachteil besteht darin, dass die Ergebnisse aufgrund der geringen Stichprobengröße eine geringere Autorität haben.

Ökologische Studie

Eine ökologische Studie untersucht den Zusammenhang zwischen Exposition und Ergebnis der Bevölkerung oder Gemeinde.

Zu den gängigen Kategorien ökologischer Studien gehören:

geografische Vergleiche
Zeittrendanalyse
Studien zur Migration

Die Hauptvorteile ökologischer Studien sind:

Sie sind kostengünstig, da routinemäßig gesammelte Gesundheitsdaten verwendet werden können.
Sie sind weniger zeitaufwändig als andere Studien.
Sie sind unkompliziert und leicht zu verstehen.
Die Auswirkungen von Expositionen, die über Gruppen oder Bereiche gemessen werden - wie Ernährung, Luftverschmutzung und Temperatur - können untersucht werden.

Die Hauptnachteile ökologischer Studien sind:

Ableitungsfehler, die als ökologischer Irrtum bekannt sind, können auftreten. Dies geschieht, wenn Forscher Schlussfolgerungen über Einzelpersonen ziehen, die ausschließlich auf der Analyse von Gruppendaten beruhen.
Die Exposition gegenüber Ergebnisbeziehungen ist schwer zu erkennen.
Es fehlen Informationen zu Störfaktoren.
Es kann systematische Unterschiede zwischen den Bereichen geben, in denen die Exposition gemessen wird.

Experimentelle Studien

Neben Beobachtungsstudien gibt es auch experimentelle Studien, einschließlich Behandlungsstudien.

Randomisierte kontrollierte Studien

In einer randomisierten kontrollierten Studie werden Personen nach dem Zufallsprinzip zugewiesen, ob sie eine bestimmte Intervention erhalten oder nicht (bestehend aus zwei verschiedenen Behandlungen oder Behandlung und Placebo).

In einer randomisierten kontrollierten Studie (RCT) werden Personen nach dem Zufallsprinzip zugewiesen, um eine bestimmte Intervention zu erhalten oder nicht.

Es wird eine von zwei verschiedenen Behandlungen angewendet oder eine Behandlung und ein Placebo.

Dies ist der effektivste Studientyp, um festzustellen, welche Behandlung am besten funktioniert. Es reduziert den Einfluss externer Variablen.

Die Hauptvorteile von RCTs sind:

Es gibt keine bewusste oder unbewusste Voreingenommenheit des Forschers. Dies garantiert im Wesentlichen die externe Gültigkeit.
Störende Variablen wie Alter, Geschlecht, Gewicht, Aktivitätsniveau usw. können aufgehoben werden, solange die Stichprobengruppe groß genug ist.

Die Hauptnachteile von RCTs sind:

Sie sind zeitaufwändig.
Sie können teuer sein.
Sie erfordern große Stichprobengruppen.
Seltene Ereignisse können schwierig zu studieren sein.
Es sind sowohl falsch positive als auch falsch negative statistische Fehler möglich.

Adaptive klinische Studie

Eine adaptive Entwurfsmethode basiert auf gesammelten Daten. Es ist sowohl flexibel als auch effizient. An der Studie und den statistischen Verfahren laufender klinischer Studien können Änderungen vorgenommen werden.

Quasi-Experiment

Quasi-experimentelle oder „nicht randomisierte“ Studien umfassen eine breite Palette von Interventionsstudien, die nicht randomisiert sind. Diese Art von Studie wird häufig verwendet, wenn eine RCT logistisch nicht machbar oder ethisch nicht vertretbar ist.

Hierarchie der Beweise

Es wurde eine Reihe von Evidenzhierarchien gegründet, um die Einstufung verschiedener Forschungsmethoden nach der Gültigkeit ihrer Ergebnisse zu ermöglichen.

Evidenzhierarchien ermöglichen es, verschiedene Forschungsmethoden nach der Gültigkeit ihrer Ergebnisse zu ordnen.

Nicht alle Forschungsdesigns sind hinsichtlich des Fehlerrisikos und der Verzerrung ihrer Ergebnisse gleich. Einige Forschungsmethoden liefern bessere Beweise als andere.

Nachfolgend finden Sie ein Beispiel für die Hierarchie der evidenzbasierten Medizin in Form einer Pyramide, die von einer geringeren Evidenzqualität unten bis zu einer qualitativ hochwertigen Evidenzqualität oben reicht.

Phasen einer klinischen Studie

Medizinische Forschungsstudien sind in verschiedene Phasen unterteilt, die als Phasen bezeichnet werden. Für Drogentests werden diese von der FDA definiert.

Frühphasenstudien untersuchen die Sicherheit eines Arzneimittels und die Nebenwirkungen, die es verursachen kann. In späteren Studien wird geprüft, ob eine neue Behandlung besser ist als eine bestehende.

Phase-0-Studien: Pharmakodynamik und Pharmakokinetik

Phase 0 ist eine explorative Phase, die dazu beiträgt, klinische Informationen für ein neues Medikament in einer früheren Phase bereitzustellen.

Diese Phase:

wird früh in Phase 1 durchgeführt
beinhaltet eine sehr begrenzte Exposition des Menschen
hat keine therapeutische oder diagnostische Absicht und beschränkt sich auf Screening- und Mikrodosis-Studien

Phase-1-Studien: Sicherheitsprüfung

Nach Phase 0 gibt es vier weitere Versuchsphasen beim Menschen. Diese überschneiden sich oft. Die Phasen 1 bis 3 finden statt, bevor eine Lizenz erteilt wird.

Die Richtlinien der Phase 1 umfassen:

zwischen 20 und 80 gesunde Freiwillige
Überprüfung der häufigsten Nebenwirkungen des Arzneimittels
herauszufinden, wie das Medikament metabolisiert und ausgeschieden wird

Phase-2-Studien: Feststellung der Wirksamkeit

Wenn in Phase-1-Studien keine inakzeptablen Toxizitätswerte festgestellt werden, können Phase-2-Studien beginnen.

Das beinhaltet:

zwischen 36 und 300 Teilnehmern
Sammeln vorläufiger Daten darüber, ob das Medikament bei Menschen mit einer bestimmten Krankheit oder einem bestimmten Zustand wirkt
kontrollierte Studien zum Vergleich derjenigen, die das Medikament erhalten, mit Personen in einer ähnlichen Situation, die ein anderes Medikament oder ein Placebo erhalten
Fortsetzung der Sicherheitsbewertung
Studien zu kurzfristigen Nebenwirkungen

Phase-3-Studien: Endgültige Bestätigung der Sicherheit und Wirksamkeit

Wenn Phase 2 die Wirksamkeit eines Arzneimittels bestätigt hat, werden die FDA und die Sponsoren diskutieren, wie in Phase 3 groß angelegte Studien durchgeführt werden können.

Dies beinhaltet:

zwischen 300 und 3.000 Teilnehmern
Sammeln weiterer Informationen zu Sicherheit und Wirksamkeit
Studien verschiedener Populationen
Untersuchung verschiedener Dosierungen, um die beste verschreibungspflichtige Menge zu bestimmen
Verwendung des Arzneimittels in Kombination mit anderen Arzneimitteln zur Bestimmung der Wirksamkeit

Nach dieser Phase werden die vollständigen Informationen über das neue Medikament den Gesundheitsbehörden vorgelegt.

Besprechung überprüfen

Wenn die FDA das Produkt für das Marketing genehmigt, werden Nach-Marketing-Anforderungen und Verpflichtungsstudien durchgeführt.

Die FDA verwendet diese Studien, um weitere Informationen zu Sicherheit, Wirksamkeit oder optimaler Verwendung des Produkts zu sammeln.

Neue Arzneimittelanwendung

Nach Prüfung des Antrags und vor Phase-4-Studien werden die FDA-Prüfer entweder den neuen Arzneimittelantrag genehmigen oder ein Antwortschreiben ausstellen.

Ein Arzneimittelsponsor wird einen neuen Arzneimittelantrag (New Drug Application, NDA) ausfüllen, um die FDA zu bitten, die Zulassung eines neuen Arzneimittels für die Vermarktung in den USA in Betracht zu ziehen.

Eine NDA beinhaltet:

alle tierischen und menschlichen Daten
Datenanalyse
Informationen zum Drogenverhalten im Körper
Herstellungsdetails

Die FDA hat 60 Tage Zeit, um zu entscheiden, ob sie zur Überprüfung eingereicht werden soll.

Wenn sie beschließen, die NDA einzureichen, wird das FDA-Überprüfungsteam beauftragt, die Forschung des Sponsors zur Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels zu bewerten.

Die folgenden Schritte müssen dann stattfinden.

Arzneimittelkennzeichnung: Die FDA überprüft die professionelle Kennzeichnung des Arzneimittels und bestätigt, dass die entsprechenden Informationen an Verbraucher und Angehörige der Gesundheitsberufe weitergegeben werden.

Anlageninspektion: Die FDA inspiziert die Anlagen, in denen das Medikament hergestellt wird.

Arzneimittelzulassung: FDA-Gutachter genehmigen entweder den Antrag oder geben ein Antwortschreiben heraus.

Phase 4-Studien: Studien während des Verkaufs

Phase-4-Studien finden statt, nachdem das Medikament zur Vermarktung zugelassen wurde. Sie sollen Folgendes umfassen:

über 1.000 Patienten
Umfassende Erfahrung bei der Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des neuen Arzneimittels in einer größeren Gruppe und in Subpopulationen von Patienten
Vergleich und Kombination mit anderen verfügbaren Behandlungen
Bewertung der langfristigen Nebenwirkungen des Arzneimittels
Erkennung weniger häufiger unerwünschter Ereignisse
Kostenwirksamkeit der medikamentösen Therapie im Vergleich zu anderen traditionellen und neuen Therapien

Sicherheitsbericht

Nachdem die FDA ein Medikament zugelassen hat, beginnt die Phase nach dem Inverkehrbringen. Der Sponsor, normalerweise der Hersteller, übermittelt der FDA regelmäßig Sicherheitsupdates.

Wer sponsert klinische Studien?

Klinische Studien und Forschung können Hunderte Millionen Dollar kosten. Zu den Gruppen, die Studien finanzieren, können gehören:

Unternehmen aus den Bereichen Pharma, Biotechnologie und Medizinprodukte
akademische medizinische Zentren
freiwillige Gruppen und Stiftungen
Nationales Gesundheitsinstitut
Regierungs Einrichtungen
Ärzte und Gesundheitsdienstleister
Einzelpersonen

Wer kann teilnehmen?

Das Protokoll definiert, wer zur Teilnahme an einer Studie berechtigt ist.

Mögliche Einschlusskriterien können sein:

eine bestimmte Krankheit oder einen bestimmten Zustand haben
„gesund“ sein, ohne Gesundheitszustand

Ausschlusskriterien sind die Faktoren, die einige Personen von der Teilnahme an einer Studie ausschließen.

Beispiele hierfür sind Alter, Geschlecht, eine bestimmte Art oder ein bestimmtes Stadium einer Krankheit, die Vorgeschichte der Behandlung und andere Erkrankungen.

Mögliche Vorteile und Risiken

Die Teilnahme an klinischen Studien kann sowohl Vorteile als auch Risiken für die Teilnehmer haben.

Mögliche Vorteile klinischer Studien sind:

Die Teilnehmer haben Zugang zu neuen Behandlungen.
Wenn sich eine Behandlung als erfolgreich erweist, gehören die Teilnehmer zu den Ersten, die davon profitieren.
Teilnehmer, die nicht zu der Gruppe gehören, die eine neue Behandlung erhält, erhalten möglicherweise die Standardbehandlung für die jeweilige Erkrankung, die genauso gut oder besser sein kann als der neue Ansatz.
Die Gesundheit wird von einem Team von Gesundheitsdienstleistern genau überwacht und unterstützt.
Informationen aus klinischen Studien tragen zu wissenschaftlichen Erkenntnissen bei, können anderen helfen und letztendlich die Gesundheitsversorgung verbessern.

Mögliche Risiken sind:

Die Standardversorgung für eine bestimmte Erkrankung kann manchmal besser sein als die neue Strategie oder die neuen Behandlungen, die untersucht werden.
Der neue Ansatz oder die neue Behandlung kann für einige Teilnehmer gut funktionieren, für andere jedoch nicht unbedingt.
Insbesondere in Phase-1- und Phase-2-Studien sowie bei Ansätzen wie Gentherapie oder neuen biologischen Behandlungen kann es zu unerwarteten oder unvorhergesehenen Nebenwirkungen kommen.
Krankenversicherungen und Gesundheitsdienstleister übernehmen nicht immer die Patientenversorgung und die Kosten für diejenigen, die an klinischen Studien teilnehmen.

Was bedeutet Einwilligung?

Von den Teilnehmern wird erwartet, dass sie das Einverständnisdokument gründlich lesen, entscheiden, ob sie sich anmelden und unterschreiben möchten, bevor sie in die Studie aufgenommen werden können.

In der Einverständniserklärung werden die Risiken und potenziellen Vorteile einer Teilnahme an einer klinischen Studie erläutert.

Zu den Elementen, die im Dokument enthalten sein müssen, gehören unter anderem:

Zweck der Forschung
vorhersehbare Risiken von Beschwerden
mögliche Vorteile

Sind klinische Studien sicher?

Die FDA stellt sicher, dass jeder, der erwägt, an einer Studie teilzunehmen, Zugang zu allen zuverlässigen Informationen hat, die er benötigt, um eine fundierte Entscheidung zu treffen, einschließlich Informationen zu den Risiken.

Während die Risiken für die Teilnehmer kontrolliert und überwacht werden, können einige Risiken aufgrund der Art der medizinischen Forschungsstudien unvermeidbar sein.

Wie sind die Teilnehmer geschützt?

Gute klinische Praxis (GCP) ist definiert als Standard für die Konzeption, Durchführung, Leistung, Überwachung, Prüfung, Aufzeichnung, Analyse und Berichterstattung von klinischen Studien oder Studien.

Die Sicherheit der Teilnehmer hat einen hohen Stellenwert. In jeder Studie tragen wissenschaftliche Aufsicht und Patientenrechte zu ihrem Schutz bei.

Gute klinische Praxis (GCP) zielt darauf ab, sicherzustellen, dass in Studien ethische und angemessene Verfahren eingehalten werden.

Die Einhaltung der GCP gibt der Öffentlichkeit das Vertrauen, dass die Sicherheit und die Rechte der Teilnehmer geschützt sind.

Es zielt darauf ab:

zum Schutz der Rechte, der Sicherheit und des Wohlergehens der Teilnehmer
um zu gewährleisten, dass die gesammelten Daten zuverlässig, integer und von angemessener Qualität sind
Richtlinien und Standards für die Durchführung klinischer Forschung bereitzustellen

Die Grundlagen der GCP wurden erstmals 1947 gelegt. Die wichtigsten Punkte waren, dass die Forscher bei allen Versuchen Folgendes garantieren müssen:

freiwillige Teilnahme
Einverständniserklärung
Risikominimierung

Im Laufe der Zeit reichten die Ergänzungen von der Schaffung eines zusätzlichen Schutzes für schutzbedürftige Bevölkerungsgruppen bis hin zur Anleitung von Forschungseinrichtungen.

Patientenrechte

Zu den Möglichkeiten zum Schutz der Patientenrechte gehören:

Bei der Einwilligung nach Aufklärung werden die Teilnehmer der klinischen Studie mit allen Fakten über die Studie versorgt. Dies geschieht vor der Teilnahme der Teilnehmer und während des Versuchsverlaufs. Die Einverständniserklärung enthält Einzelheiten zu den möglicherweise erhaltenen Behandlungen und Tests sowie zu den möglichen Vorteilen und Risiken.

Sonstige Rechte: Das Dokument mit Einverständniserklärung ist kein Vertrag. Die Teilnehmer können sich jederzeit von der Studie zurückziehen, unabhängig davon, ob die Studie abgeschlossen ist oder nicht.

Rechte und Schutz für Kinder: Ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter muss eine rechtliche Einwilligung erteilen, wenn das Kind 18 Jahre oder jünger ist. Wenn eine Studie ein Risiko birgt, das größer als minimal ist, müssen beide Elternteile die Erlaubnis geben. Kinder über 7 Jahre müssen sich bereit erklären, an klinischen Studien teilzunehmen.