Mukoviszidose: Vorhandenes Medikament kann die Lungenfunktion verbessern
Forscher sagen, dass ein Medikament, das bereits auf dem Markt erhältlich ist, den von Mukoviszidose Betroffenen helfen kann.
Amphotericin, ein Antimykotikum, könnte laut einer kürzlich durchgeführten Studie Menschen mit Mukoviszidose helfen, die chronischen bakteriellen Lungeninfektionen zu bekämpfen, die bei dieser Krankheit auftreten können.
"Die wirklich aufregende Nachricht ist, dass Amphotericin ein Medikament ist, das bereits zugelassen und auf dem Markt erhältlich ist", sagte Martin D. Burke, Ph.D., Studienleiter und Professor für Chemie an der Universität von Illinois in Champaign.
Diese Studie, die in der Zeitschrift Nature erscheint, skizziert die ermutigenden Ergebnisse der Forscher.
Das Team verwendete Lungengewebe von Menschen mit Mukoviszidose sowie Tiermodelle für Mukoviszidose, um zu sehen, wie das Medikament Veränderungen im Gewebe bewirken würde.
Sie entdeckten, dass Amphotericin Veränderungen im Lungengewebe auslöste.
Diese Veränderungen haben Assoziationen mit einer verbesserten Lungenfunktion und umfassen die Wiederherstellung des pH-Werts, eine erhöhte antibakterielle Aktivität und eine verbesserte Viskosität.
Darüber hinaus erklärten sie, dass Menschen dieses Medikament direkt in die Lunge verabreichen könnten, was die Nebenwirkungen verringern sollte.
Mukoviszidose in Kürze
Mukoviszidose liegt bei der Geburt vor. Diejenigen, die die Krankheit haben, haben ein fehlerhaftes Protein, das die Zellen, Gewebe und Drüsen beeinflusst, die Schleim und Schweiß bilden.
Bei Mukoviszidose kann sich in den betroffenen Organen verdickter Schleim ansammeln. Dies kann zu Schäden oder Infektionen in diesen Bereichen führen, die lebensbedrohlich sein können.
Es kann auch zu Entzündungen führen, die Probleme in Organen wie Lunge oder Bauchspeicheldrüse verursachen können.
Während Mukoviszidose verschiedene Organsysteme wie den Verdauungstrakt betreffen kann, kann Mukoviszidose in der Lunge die schwerwiegendsten Komplikationen verursachen.
Der dicke Schleim kann schwerwiegende Probleme in der Lunge einer Person verursachen, da er nicht nur Probleme mit der Atmung verursacht, sondern auch zu chronischen bakteriellen Infektionen führen kann.
Die Behandlung ist verfügbar, funktioniert jedoch nicht bei jedem. Dies liegt daran, dass Menschen unterschiedliche Arten von mutierten Proteinen haben und manche Menschen überhaupt keine Proteine ​​herstellen, was die Behandlung für Ärzte schwierig oder unmöglich machen kann.
Menschen mit Mukoviszidose wenden häufig Behandlungstechniken an, bei denen der Schleim gelockert wird, und haben möglicherweise verschiedene Arten des Atmens und Hustens gelernt. Einige Menschen nehmen verschriebene Medikamente wie Bronchodilatatoren und Schleimverdünner ein.
Das Hauptziel der Behandlung ist es, das Fortschreiten der Lungenerkrankung so weit wie möglich zu verlangsamen. Hier kann Amphotericin ins Spiel kommen.
Warum ein Antimykotikum helfen kann
Prof. Burke stellte fest, dass Amphotericin das Potenzial hat, bei allen Menschen mit Mukoviszidose zu wirken, unabhängig von der Art der Mutation. es kann funktionieren, selbst wenn dieses Protein fehlt.
"Anstatt zu versuchen, das Protein zu korrigieren oder eine Gentherapie durchzuführen - letztere ist in der Lunge noch nicht wirksam - verwenden wir einen niedermolekularen Ersatz, der die Kanalfunktion des fehlenden oder defekten Proteins erfüllen kann."
Prof. Martin D. Burke
Die Behandlung wäre besonders wertvoll für 10 Prozent der Menschen mit Mukoviszidose, die das betroffene Protein überhaupt nicht herstellen - derzeit sprechen diese Menschen auf keine verfügbare Behandlung an.
Wissenschaftler müssen viel mehr Forschung betreiben und klinische Arzneimittelstudien am Menschen durchführen, um diese Ergebnisse zu validieren, bevor Ärzte Menschen mit Mukoviszidose diese Behandlung anbieten können.
