Eine neue Behandlung, die derzeit getestet wird, könnte die Gehirnzellen bei Parkinson wiederherstellen
In einer Reihe klinischer Studien wurde eine experimentelle Behandlung der Parkinson-Krankheit getestet, die einen neuartigen Ansatz verwendet: die Verabreichung des Arzneimittels über implantierte Ports direkt in das Gehirn. Die führenden Forscher glauben, dass dies eine „Durchbruch“ -Therapiestrategie für neurologische Erkrankungen sein könnte.
In einer neuen Reihe von Studien, die mit einer offenen Studie gipfelten (in der die Teilnehmer wussten, welche Behandlung sie erhalten würden), haben Wissenschaftler begonnen, die Wirksamkeit einer neuen Behandlung - und Verabreichungsmethode - für die Parkinson-Krankheit zu testen.
Ein großes Team von Forschern aus verschiedenen Institutionen in Großbritannien und Kanada, darunter die University of Bristol und die Cardiff University in Großbritannien sowie die University of British Columbia in Vancouver, Kanada, entwickelten und führten die Studie durch.
In der Studie wollten die Forscher abbauende Dopamin-produzierende Gehirnzellen bei Menschen wiederherstellen, bei denen Ärzte Parkinson diagnostiziert hatten.
Da Dopamin ein Neurotransmitter ist, der die Kontrolle und Beweglichkeit von Körperbewegungen reguliert, führt die beeinträchtigte Produktion von Dopamin - aufgrund von Veränderungen in den Gehirnzellen, die es freisetzen - zu den motorischen Symptomen, die die Parkinson-Krankheit charakterisieren.
Das Forschungsteam, das die aktuelle Studie durchführte, beschloss, diese Gehirnzellen zu rehabilitieren, indem es den Spiegel des von Gliazellen abgeleiteten neurotrophen Faktors (GDNF) erhöhte, einer Art Protein, das die neuronale Gesundheit unterstützt.
In der Studienarbeit werden die Ergebnisse berichtet - die in der Journal of Parkinson - Die Wissenschaftler erklären, dass sie nicht nur eine neuartige Therapie, sondern auch eine innovative Verabreichungsmethode getestet haben - durch einen Port, den sie in den Schädel implantiert haben.
Sehr ermutigende Ergebnisse
Zunächst führte das Forschungsteam eine kleine Pilotstudie mit sechs Teilnehmern durch, die alle an Parkinson erkrankten. Ihr Hauptziel bestand darin, festzustellen, ob der neue therapeutische Ansatz sicher war oder nicht.
In der nächsten Phase nahmen 35 weitere Teilnehmer mit Parkinson-Krankheit an einer Doppelblindstudie teil, bei der weder sie noch die Forscher, die die Therapie verabreichten, wussten, ob es sich jeweils um die experimentelle Behandlung oder um ein Placebo handelte.
Diese Studie dauerte 9 Monate (40 Wochen), in denen das Team der Hälfte der Freiwilligen monatliche Infusionen mit GDNF verabreichte und der anderen Hälfte, die als Kontrollkohorte fungierte, ein Placebo verabreichte.
Schließlich organisierten die Forscher eine offene Studie, die auf den Ergebnissen der vorherigen Tests aufbaute. In dieser Studie erhielten Freiwillige, die zuvor GDNF erhalten hatten, diese Behandlung weitere 40 Wochen lang.
Gleichzeitig hatten diejenigen, die zuvor ein Placebo erhalten hatten, nun 40 Wochen lang GDNF. „Von Oktober 2013 bis April 2016 wurden alle 41 Patienten, die die Elternstudie abgeschlossen hatten, auf ihre Teilnahme an der Verlängerungsstudie untersucht“, schreiben die Forscher.
Um das Medikament zu erhalten, stimmten die Teilnehmer zu, einen speziellen Port in ihre Fähigkeiten implantieren zu lassen, der es den Medikamenteninfusionen ermöglichte, direkt in ihr Gehirn zu gelangen. Nach der Implantation erhielten die Freiwilligen insgesamt alle 4 Wochen über 1.000 Medikamenteninfusionen.
Bei der Analyse der Ergebnisse der ersten 9-monatigen (40-wöchigen) Studie stellten die Forscher keine Veränderungen im Gehirn der Teilnehmer fest, die ein Placebo erhalten hatten. Sie stellten jedoch fest, dass Freiwillige, die die GDNF-Behandlung erhalten hatten, eine 100-prozentige Verbesserung des Putamens zeigten, der Gehirnregion, die Dopamin-produzierende Zellen enthält.
"Das räumliche und relative Ausmaß der Verbesserung der Gehirnscans geht über alles hinaus, was bisher in Studien mit chirurgisch verabreichten Wachstumsfaktor-Behandlungen für Parkinson beobachtet wurde", betont der Hauptforscher der Studie, Alan Whone.
"Dies ist einer der überzeugendsten Beweise dafür, dass wir möglicherweise die Möglichkeit haben, die Dopamin-Gehirnzellen, die bei Parkinson allmählich zerstört werden, wieder zu erwecken und wiederherzustellen", argumentiert Whone weiter.
"Ein bedeutender Durchbruch"
An der 18-Monats-Marke, als die Teilnehmer entweder 9 Monate oder die gesamten 18 Monate mit GDNF behandelt wurden, stellten die Forscher fest, dass alle eine mäßige bis signifikante Verbesserung ihrer motorischen Symptome festgestellt hatten, als sie sie zuvor mit ihren Leistungswerten verglichen hatten die Versuche. Die Forscher kamen auch zu dem Schluss, dass eine längere Exposition gegenüber GDNF sicher ist.
Das Team warnt jedoch davor, dass es am Ende der Open-Label-Studie keine signifikanten Unterschiede hinsichtlich der Symptomverbesserung zwischen den Teilnehmern gab, die 40 Wochen (9 Monate) GDNF erhalten hatten, und denen, die es doppelt so lange erhalten hatten .
Aus diesem Grund argumentieren die Forscher, dass sie weitere Studien durchführen müssen, um zu beurteilen, wie lange eine Person die Behandlung erhalten sollte, um den größten Nutzen daraus zu ziehen.
Trotzdem betont Steven Gill, Mitautor der Studie und Entwickler des innovativen Geräts zur Verabreichung von Arzneimitteln, dass die aktuellen Ergebnisse darauf hindeuten, dass diese neue Therapie absolut sicher und machbar ist und von Menschen über einen langen Zeitraum verabreicht werden kann.
Darüber hinaus stellt er fest, dass die direkte Verabreichung von Arzneimitteln in Hirnregionen, auf die sie abzielen, das Potenzial hat, therapeutische Ansätze für neurologische Erkrankungen zu revolutionieren.
"Diese Studie hat gezeigt, dass wir über Monate oder Jahre hinweg sicher und wiederholt Medikamente direkt in das Gehirn von Patienten infundieren können", sagt Gill.
"Dies ist ein bedeutender Durchbruch in unserer Fähigkeit, neurologische Erkrankungen wie Parkinson zu behandeln, da die meisten Medikamente, die möglicherweise wirken, aufgrund einer natürlichen Schutzbarriere nicht vom Blutkreislauf ins Gehirn gelangen können."
Steven Gill
