Fehlgeschlagenes Demenzmedikament bekommt eine zweite Chance
Biogen, ein multinationales Biotechnologieunternehmen, und Eisai, ein japanisches Pharmaunternehmen, planen, die FDA-Zulassung (Food and Drug Administration) für ein Alzheimer-Medikament zu beantragen, das in klinischen Studien gemischte Ergebnisse erzielt hat. Kann dieses umstrittene Medikament Millionen von Menschen weltweit neue Hoffnung bieten?
Weltweit leben rund 50 Millionen Menschen mit Demenz, deren häufigste Form die Alzheimer-Krankheit ist.
Die Forscher entwickeln und testen ständig neue Medikamente, um die Symptome dieser derzeit unheilbaren Krankheit zu verlangsamen, umzukehren oder zumindest zu verbessern.
Viele neue Medikamente, die Wissenschaftler entwickeln, schaffen es jedoch nie über das Stadium der klinischen Prüfung hinaus, da sie entweder zu viele Nebenwirkungen verursachen oder sich als viel weniger wirksam erweisen, als ihre Schöpfer gehofft hatten.
Und dann gibt es einige Medikamente, die gemischte Ergebnisse erzielen, wenn sie in klinischen Studien getestet werden. Ein solches Medikament ist Aducanumab, das von Wissenschaftlern entwickelt wurde, die mit Biogen, einem multinationalen Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Cambridge, MA, verbunden sind.
Aducanumab ist ein monoklonaler Antikörper, der die Neurodegeneration verhindern oder verlangsamen soll, indem er in den frühen Stadien dieser Erkrankung toxische Beta-Amyloid-Plaques aus dem Gehirn entfernt.
Biogen testete das Medikament in zwei klinischen Phase-III-Studien. Im März dieses Jahres beschloss das Unternehmen jedoch, die Tests vorzeitig abzubrechen, nachdem eine unabhängige Gruppe festgestellt hatte, dass die Studien ihren primären Endpunkt wahrscheinlich nicht erreichen würden.
Als das Unternehmen beschloss, die Studien zur Bewertung dieses vielversprechenden neuen Arzneimittels zu beenden, verlor es laut Reuters über 18 Milliarden US-Dollar.
Jetzt hat Biogen jedoch bekannt gegeben, dass sie - in Zusammenarbeit mit einem Partner, Eisai, einem Pharmaunternehmen mit Sitz in Tokio, Japan - beschlossen haben, Aducanumab Anfang nächsten Jahres zur FDA-Zulassung einzureichen.
Neue Analysen zeigen vielversprechendere Ergebnisse
In ihrer Pressemitteilung erklärt Biogen, dass sie diese Entscheidung getroffen haben, nachdem sie ihre eigene Analyse der Datensätze aus den beiden klinischen Studien durchgeführt und die FDA zu den Ergebnissen konsultiert haben.
"Angesichts einer solch verheerenden Krankheit, von der weltweit zig Millionen Menschen betroffen sind, ist die heutige Ankündigung im Kampf gegen Alzheimer wirklich ermutigend. Dies ist das Ergebnis bahnbrechender Forschung und ein Beweis für die unerschütterliche Entschlossenheit von Biogen, der Wissenschaft zu folgen und das Richtige für die Patienten zu tun “, sagt Michel Vounatsos, Chief Executive Officer von Biogen.
"Wir sind zuversichtlich, den Patienten die erste Therapie anbieten zu können, mit der der klinische Rückgang der Alzheimer-Krankheit verringert werden kann, und die möglichen Auswirkungen dieser Ergebnisse auf ähnliche Ansätze, die auf [Beta-Amyloid] abzielen."
Michel Vounatsos
Das Team von Biogen erklärt, dass die frühere Sinnlosigkeitsanalyse, die zum Abbruch der beiden klinischen Studien führte, tatsächlich auf einem früheren und kleineren Datensatz von 1.748 Teilnehmern beruhte, die eine 18-monatige Behandlung mit Aducanumab abgeschlossen hatten.
Jetzt haben die Forscher endlich einen größeren Datensatz aus den beiden Studien im Spätstadium analysiert, der Informationen von 3.285 Teilnehmern enthält, von denen 2.066 eine 18-monatige Behandlung mit dem Medikament abgeschlossen hatten. Biogen behauptet, dass diese Daten eine andere Geschichte erzählen als die in der Sinnlosigkeitsanalyse enthaltenen.
"Dieser große Datensatz ist das erste Mal, dass eine Phase-III-Studie gezeigt hat, dass die Clearance von aggregiertem [Beta-Amyloid] den klinischen Rückgang der Alzheimer-Krankheit verringern und der medizinischen Gemeinschaft, den Patienten und ihren Familien neue Hoffnung geben kann", sagt Dr. Anton Porsteinsson, der der Hauptermittler war.
"Es besteht ein enormer medizinischer Bedarf, und die Alzheimer-Gemeinschaft hat auf diesen Moment gewartet. Ich empfehle Biogen, der FDA, der medizinischen Gemeinschaft und den Patienten und ihren Studienpartnern, dass sie beharrlich daran arbeiten, die heutige Ankündigung Wirklichkeit werden zu lassen “, fügt er hinzu.
Das Unternehmen gibt an, dass der größere Datensatz darauf hinweist, dass - zumindest in einer der Studien - Teilnehmer, die eine hohe Dosis Aducanumab erhalten hatten, 23% weniger an Denkfähigkeiten verloren und auch andere kognitive Fähigkeiten weniger stark zurückgingen.
Dennoch hat das Unternehmen nicht angegeben, was dies im Hinblick auf das tägliche Leben der Teilnehmer bedeutet und ob die niedrigeren Rückgangsraten einen tatsächlichen Unterschied für die Fähigkeit der Teilnehmer bedeuten, ein unabhängiges Leben zu führen.
Obwohl die jüngste Ankündigung von Biogen Menschen mit Alzheimer neue Hoffnung für die Zukunft geben könnte, bleiben einige Spezialisten skeptisch hinsichtlich der Lebensfähigkeit des Arzneimittels und der Frage, ob es die FDA-Zulassung erhalten wird.
„Die Realisierbarkeit einer solchen Einreichung ist angesichts der gemischten Ergebnisse unbekannt. Aus unserer Sicht ist Biogen etwas verzweifelt nach Wachstumstreibern […], daher ist eine Änderung der Erzählung dringend erforderlich “, kommentiert Brian Abrahams, Senior Biotechnology Analyst bei RBC Capital Markets.
